Para prolongar la vida, ensayos clínicos ¿cómo son? ¿puedo participar?

19 mayo, 2021

De la pandemia de COVID-19 a esta parte los ensayos clínicos han pasado a ser protagonistas de nuestro destino. De ello depende la eficacia y seguridad de las vacunas, y los tratamientos que prolongan la vida de los seres humanos.

Pero lo cierto es que este tipo de investigaciones existen desde hace más de 250 años. Y son las responsables de los avances en la medicina moderna. Pero lo que muchos quizás no saben es que para ciertos pacientes son la única oportunidad para recibir un tratamiento.

“Para pacientes oncológicos a quienes no les responde ninguna terapia, el ensayo clínico es la única esperanza. Lo mismo ocurre con las personas que tienen enfermedades raras para las que todavía no hay ningún tratamiento disponible”, asegura Georgina Sposetti, médica investigadora de Mar del Plata.

Sposetti creó la plataforma “Un ensayo para mí”, que le permite a los pacientes informarse y acceder a los ensayos clínicos que hay disponibles en su país. Sposetti ha sido reconocida por la revista The Lancet y por Forbes como una de las 10 promesas argentinas.

“Hasta antes de que existiera esta plataforma, acceder a un ensayo clínico era muy difícil. Se llegaba por el boca en boca o porque el médico de cabecera tenía acceso a uno. ‘Un ensayo para mí’ logró democratizar esta información. Todas las plataformas de ensayos clínicos están en inglés y en un lenguaje muy técnico”, asegura.

Si el paciente se muestra interesado con alguno de los ensayos, puede escribir en la plataforma para que el investigador le realice una interconsulta, todo gratuito, y así definir si se puede incluirlo en el estudio.

Sposetti asegura que los ensayos clínicos son la única forma que tiene la ciencia para generar medicamentos en forma segura y eficaz para todo el mundo. “Hoy, en el medio de una pandemia, se entiende más que nunca su necesidad para evaluar terapias y vacunas para una enfermedad que no existía como el Covid-19”, explica.

Por qué sumarse a un ensayo clínico

Hay muchas razones por las que un paciente podría acceder a un ensayo clínico:

Para algunas enfermedades como la diabetes, existen muchos tratamientos. Pero algunos pacientes no responden bien a ninguno de ellos. Allí la única salida es un ensayo clínico.
Para otras patologías como el cáncer, no solo se buscan tratamientos que mejoren la sobrevida sino también la calidad de vida del paciente, por ejemplo, con menos efectos adversos.
Existen enfermedades huérfanas para las que no hay ninguna terapia disponible y solo un ensayo clínico puede ser la salida.
Además, al acceder a un ensayo clínico, el paciente tiene un seguimiento muy estricto de su evolución que quizá no lo tiene en un consultorio.

Ensayos Clínicos ¿qué son las fases?

Los ensayos clínicos se realizan en varias fases. En cada una de ellas se busca probar algo de la terapia, droga o vacuna.

Ensayos preclínicos. Todo comienza con investigación básica que descubre un potencial nuevo tratamiento. Antes de probarlo en humanos se estudia su toxicidad y eficacia en modelos in vitro (si se trata de un cáncer de pulmón se utilizarán células humanas de pulmón, por ejemplo) y en modelos animales.
Fase 1. Comienzan los estudios en personas. En un grupo reducido de voluntarios (no más de 30) se busca probar que la terapia es inocua y no tiene efectos secundarios. Son los ensayos más riesgosos porque la droga todavía no se ha probado.
Fase 2. Incluye entre 25 y 100 pacientes. El objetivo es determinar si el tratamiento es eficaz y determinar la dosis, por lo que se divide en grupos a los que se les da diferentes concentraciones de la droga. En muchos ensayos el objetivo primario es determinar si la persona vive más con ese tratamiento que si no lo recibiera.
Fase 3. El objetivo sigue siendo monitorear la seguridad y la eficacia, pero ahora en un grupo grande de voluntarios (varios cientos, o miles para el caso de las vacunas) y compararlo con el mejor tratamiento disponible en ese momento. También se busca mayor diversidad de sexo, edad, etnicidad entre los voluntarios por lo que se suelen hacer en varios países.
Fase 4. Cuando los resultados de la fase 3 son positivos, el fármaco puede presentarse para su aprobación ante las autoridades regulatorias. Pero se mantienen bajo observación para detectar efectos adversos y eficacia a largo plazo.

El sitio clinicaltrials.gov es el repositorio de ensayos clínicos más importante del mundo. Hay 2.718 estudios inscriptos en Argentina. De ellos, 1.773 son de fase 3 y 79 están vinculados con el Covid-19.

Tres definiciones importantes

Doble ciego. Un ensayo doble ciego implica que ni el médico ni el paciente saben si le tocó la droga o el placebo. Esto se decide por azar, por eso se dice que los estudios son aleatorizados.
Placebo. Es una sustancia inocua que se suministra a un grupo de voluntarios para comparar el efecto real del fármaco que se le dio al grupo que recibió la droga. Ya casi no se usan porque éticamente se recomienda comparar la nueva droga con la mejor terapia disponible. Las vacunas contra Covid-19 fueron una excepción. Se probaron contra placebo porque no hay otra vacuna disponible y aprobada con la que comparar.
Consentimiento informado. El médico debe explicarle al voluntario en forma verbal y escrita las características del estudio. Luego de esto, si el paciente acepta participar del ensayo, firma un documento. De esta forma se garantiza la confidencialidad del estudio y la autonomía del paciente para tomar decisiones.

Algunos mitos sobre los ensayos clínicos

Si me toca el placebo, me quedo sin medicación.
Muy pocos voluntarios reciben hoy solamente un placebo.
Los ensayos clínicos son secretos.
Todos los ensayos clínicos que se realizan en Argentina son autorizados por las autoridades sanitarias y figuran en documentos de acceso público.
Los ensayos clínicos son para pacientes terminales.
Cualquier paciente puede participar en un ensayo clínico, si cumple con los criterios de inclusión.
Las drogas experimentales son demasiado caras.
Todos los fármacos que se prueban en ensayos clínicos son gratuitos para los pacientes durante todo el tiempo de participación.
Si empiezo un ensayo clínico, no puedo dejarlo hasta que termine.
Los pacientes pueden decidir abandonar un ensayo clínico en cualquier momento.
Si hubiera un ensayo para mi enfermedad, mi médico me lo habría dicho.
No todos los médicos están al tanto de los ensayos clínicos que se realizan en cada país.

“Los médicos de cabecera no conocen dónde buscar ensayos clínicos. Nosotros empoderamos al paciente con esa información, pero la consulta con su médico es muy importante. Termina siendo una decisión en conjunto entre el paciente, su médico y el investigador”, asegura Sposetti.